Approches génétiques intégrées de découvertes thérapeutiques pour les maladies rares

Approches génétiques intégrées de découvertes thérapeutiques pour les maladies rares (INTEGRARE)

Unité Inserm 951 / Université d’Évry-Val-d’Essonne / École Pratique des Hautes Études / Généthon

Informations générales

  • Directrice : Anne Galy
  • Assistante de direction : Maguy Sylvestre

L’Unité en quelques mots

INTEGRARE est une unité de recherche spécialisée dans la recherche de transfert et dans la thérapie génique des maladies génétiques rares. L’unité s’intéresse principalement aux myopathies, maladies métaboliques, maladies du sang ou déficits immunitaires.

 Utilisant des vecteurs viraux recombinants (AAV et vecteurs lentiviraux) ou les technologies CRISPR, les travaux de recherche visent à concevoir des approches thérapeutiques, définir les paramètres pharmacologiques et la sécurité des approches, et à lever les verrous notamment pour éviter les réponses immunitaires au traitement de thérapie génique.

Les candidats thérapeutiques prometteurs sont développés vers la clinique à travers les programmes thérapeutiques de Généthon. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.
 
 INTEGRARE est un partenariat entre Généthon, l'Inserm et les Universités (Université d'Evry / Université Paris Saclay, EPHE).

Les équipes de recherche

  1. Ana Maria Buj-Bello Thérapies pour les myopathies congénitales
  2. Anne Galy Avancées technologiques en thérapie génique
  3. Isabelle Richard Vers les traitements des dystrophies musculaires progressives

Coordonnées

Approches génétiques intégrées de découvertes thérapeutiques pour les maladies rares (INTEGRARE)

Généthon
 1 bis rue de Internationale
 91002 Évry

Tél. : 01 69 47 34 40

^ Haut de page
Voir Modifier Créer ici
Facebook Twitter Google+ Linkedin Viadeo Delicious StumbleUpon Evernote Scoop it Netvibes